Studi clinici

Secondo la “Legge Federale concernente la Ricerca sull’Essere Umano (LRUm)”, uno studio clinico è un progetto di ricerca condotto su persone che richiede ai partecipanti di svolgere un ruolo attivo. Gli studi clinici sono chiamati anche studi di intervento perché si prefiggono di valutare gli effetti di un intervento di tipo sanitario (prodotto medicinale, dispositivo medico, radiazioni o intervento chirurgico) su una condizione medica. Gli studi clinici si differenziano da altri due tipi di studi di ricerca:

• gli studi osservazionali, dove le persone sono tenute sotto osservazione durante una normale gestione nell’ambito del sistema sanitario, e
• i progetti di ricerca basati su dati sanitari e/o materiale biologico senza alcun coinvolgimento diretto delle persone a cui appartengono.

La ricerca ha inizio nei laboratori (ricerca di base), dove un composto è studiato sulle linee cellulari e sugli animali al fine di valutarne, la sicurezza e l’efficacia. Solo quando questa fase termina positivamente, i trattamenti sperimentali con i risultati di laboratorio più promettenti possono passare alla seconda fase, che consiste negli studi di intervento sull’essere umano. Lo studio mira a trovare risposte a domande scientifiche come: 

• Qual è la dose del trattamento sperimentale connessa a un cambiamento della malattia?
• Il trattamento sperimentale ha un effetto (positivo o negativo) su un determinato aspetto della malattia?
• Fino a che punto il trattamento sperimentale è tollerabile?
• Il trattamento sperimentale è connesso a eventi avversi?

Lo sviluppo clinico di un medicamento per una malattia comune è il seguente:

Negli studi di fase I, i ricercatori esaminano un trattamento sperimentale per la prima volta su un gruppo ristretto di persone (20-80) per stabilire come è assorbito, distribuito, trasformato ed eliminato dall’organismo, al fine di individuare la via di somministrazione e la dose ottimali. In questa fase, i soggetti che partecipano allo studio sono normalmente dei volontari sani.

Negli studi di fase II, il trattamento sperimentale è somministrato a un gruppo più ampio di persone (100-300) per verificarne l’efficacia e valutarne ulteriormente la sicurezza d’uso. Da questa fase in poi, i soggetti che partecipano allo studio sono pazienti che soffrono della malattia per la quale si sta sviluppando il medicamento in questione.

Negli studi di fase III, il trattamento sperimentale è somministrato a gruppi molto più ampi di pazienti (1000-3000) per confermarne l’efficacia, monitorare gli effetti collaterali e raccogliere informazioni che premetteranno di utilizzare il medicamento o il trattamento nel modo più vantaggioso per il paziente. In questa fase il medicamento è spesso confrontato con un prodotto di riferimento che può essere un trattamento di uso comune oppure, in mancanza di trattamenti disponibili nella pratica clinica, un placebo.

Gli studi di fase IV sono condotti dopo che è stata concessa l’autorizzazione di vendita; sono studi che servono a ottenere informazioni aggiuntive sui rischi, sui benefici e sull’utilizzo ottimale del medicamento.

Il disegno di uno studio si riferisce alla struttura di uno studio clinico. Il disegno è deciso al fine di definire le migliori condizioni per raggiungere gli obiettivi dello studio, rispondendo alle domande poste dallo studio stesso.

La valutazione degli effetti di un medicamento può richiedere un confronto con un composto non attivo (placebo) o con un altro medicamento (prodotto di confronto attivo). Per fare in modo che questo confronto non sia condizionato da altri fattori, i pazienti sono distribuiti casualmente in un gruppo di trattamento. La randomizzazione è il processo mediante il quale i pazienti partecipanti a uno studio sono assegnati casualmente al trattamento sperimentale oppure a un gruppo di controllo con il placebo o il medicamento attivo.

Il trattamento in cieco è una procedura in cui il personale dello studio clinico, i pazienti partecipanti oppure entrambi non sono a conoscenza del trattamento assegnato. Singolo cieco significa che solo i pazienti non conoscono il trattamento a cui sono stati assegnati; doppio cieco significa che sia i pazienti sia gli sperimentatori e, in alcuni casi, anche coloro che si occupano di analizzare i dati, non sono a conoscenza del trattamento assegnato. 

Un trattamento in aperto è una procedura in cui sia il personale dello studio clinico che i pazienti partecipanti sono a conoscenza del trattamento assegnato.

I promotori degli studi pubblicano le informazioni principali su siti internet accessibili al pubblico e diretti alle persone interessate e agli operatori sanitari.

http://kofam.ch è il portale dell’Ufficio Federale della Sanità Pubblica (UFSP) per ricerca sull’essere umano in Svizzera. Su questo sito internet troverà informazioni su tutti gli studi condotti in Svizzera, oltre che sulle direttive concernenti la ricerca sull’essere umano in Svizzera.

Un altro sito internet, https://clinicaltrials.gov, è un registro internazionale con una banca dati contenente i risultati degli studi clinici finanziati a livello sia pubblico che privato e condotti su soggetti umani in tutto il mondo; il sito è di proprietà dell’American National Institute of Health.

Le informazioni contenute in entrambi questi siti sono aggiornate regolarmente, pertanto si consiglia di eseguire periodicamente delle ricerche. Il Suo medico curante La assisterà, rispondendo a tutte le Sue eventuali domande. Se necessario, il Suo medico curante potrà mettersi direttamente in contatto con il promotore dello studio per ottenere informazioni aggiuntive.

La ricerca clinica in Svizzera è soggetta agli obblighi delle linee guida internazionali e delle leggi federali e cantonali. Queste direttive assicurano a livello pubblico la tutela dei diritti, della sicurezza e del benessere dei partecipanti e l’attendibilità dei dati raccolti. Tutte le parti coinvolte sono tenute a osservare rigorosamente le suddette direttive.

Come firmatario dei trattati internazionali, la Svizzera ha attuato i principi e divieti di due testi internazionali giuridicamente vincolanti: la Convenzione Europea dei Diritti dell’Uomo del 1974 e la Convenzione Europea sui Diritti dell’Uomo e la Biomedicina del 1999, tesi a preservare la dignità, i diritti e la libertà degli esseri umani.

La normativa svizzera sulla ricerca clinica rispetta anche le cosiddette norme non vincolanti che regolano gli aspetti etici: la Dichiarazione di Helsinki della World Medical Association, le Norme di Buona Pratica Clinica (GCP) e Linee Guida Etiche Internazionali per la Ricerca Biomedica che coinvolge Soggetti Umani emanate dal Consiglio per le Organizzazioni Internazionali delle Scienze Mediche.

Gli stessi principi sono stati implementati nella legislazione federale. La legge svizzera che regola la ricerca clinica sugli esseri umani (Legge Federale concernente la Ricerca sull’Essere Umano) é stata introdotta con la sua relativa ordinanza nel 2011 e aggiornata nel 2014.

L’ordinanza sull’Organizzazione relativa alla Legge sulla Ricerca Umana (Org-LRUm) regola il funzionamento degli organismi indipendenti, denominati comitati etici.

I comitati etici sono costituiti da professionisti dall’area medica e scientifica e professionisti di altri settori, i quali sono responsabili di garantire la tutela dei diritti, della sicurezza e del benessere dei soggetti umani coinvolti in una sperimentazione.

In Svizzera, le commissioni d’etica operano sotto la responsabilità dei cantoni ed esercitano la loro autorità all’interno del rispettivo cantone/regione. In caso di studi clinici con più di un centro (multicentrici), i comitati etici coinvolti lavorano in collaborazione tra loro.

Swissmedic, l’agenzia svizzera per i prodotti tarapeutici, è l’autorità svizzera che fa parte del Dipartimento Federale dell’Interno responsabile dell’autorizzazione di vendita e della sorveglianza degli agenti terapeutici. Swissmedic valuta la qualità, la sicurezza e l’efficacia dei medicamenti e dei dispositivi medici. Swissmedic ha anche il compito di registrare, ratificare e monitorare tutti gli studi clinici.

Uno studio clinico può essere condotto in Svizzera solamente quando sia i comitati etici coinvolti che Swissmedic hanno approvato la richiesta di autorizzazione per la sperimentazione clinica. Dal momento dell’introduzione del nuovo portale on-line per la richiesta di autorizzazione ai comitati etici, BASEC (Business Administration System for Ethics Committees) nel 2016, gli studi approvati sono automaticamente pubblicati sul portale dell’Ufficio Federale della Sanità Pubblica per la ricerca umana in Svizzera http://kofam.ch.

Al termine dello studio, i dati raccolti durante lo studio saranno analizzati da esperti di statistica al fine di stabilire se il trattamento è efficace e sicuro oppure, nel caso di un confronto di più trattamenti, quale sia il migliore. Queste informazioni rimangono confidenziali fino a quando i risultati dello studio non sono comunicati pubblicamente. Per maggiori informazioni sui risultati dello studio si consiglia di rivolgersi al medico dello studio.

I risultati dello studio dovranno essere inoltrati alle autorità (commissione d’etica e Swissmedic) che hanno approvato lo studio e registrati su siti internet accessibili al pubblico, come https://clinicaltrials.gov. Inoltre, i risultati dello studio saranno pubblicati su riviste scientifiche.

Una volta che gli studi clinici condotti dimostrano la sicurezza e l’efficacia di un nuovo trattamento, è possibile inoltrare una richiesta a Swissmedic, l’agenzia svizzera per gli agenti teraputici, per ottenere l’autorizzazione di vendita.