Etudes cliniques

En vertu de la Loi fédérale relative à la recherche sur l’être humain (LRH), un essai clinique est un projet de recherche mené sur des personnes qui ont un rôle actif dans l’essai. Les essais cliniques sont également appelés études interventionnelles dans le sens où elles visent à évaluer l’effet d’une intervention d’ordre sanitaire (produit médical, dispositif médical, irradiation ou intervention chirurgicale) sur une affection médicale. Les essais cliniques s’opposent à deux autres types d’études :

• les études observationnelles dans lesquelles des personnes sont observées dans le cadre d’une prise en charge médicale standard, et
• les projets de recherche basés sur des données personnelles et/ou du matériel biologique, sans implication des personnes auxquelles ils appartiennent.

La recherche débute en laboratoire (recherche fondamentale) pour étudier l’effet du produit sur des lignées cellulaires et des animaux afin de déterminer son efficacité et sa sécurité d’emploi. Ce n’est qu’une fois cette phase terminée avec succès que les produits avec les résultats biologiques les plus prometteurs passent à la deuxième étape, la recherche clinique, où ils seront évalués au cours d’essais cliniques de médicament sur l’être humain. L’essai vise à répondre à des questions scientifiques telles que :

• Quelle dose du traitement expérimental est associée à une modification de la maladie ?
• Le traitement expérimental affecte-t-il un aspect donné de la maladie (amélioration ou détérioration) ?
• Dans quelle mesure le traitement expérimental est-il tolérable ?
• Le traitement expérimental est-il associé à des effets indésirables ?

Le développement clinique d’un médicament pour une maladie courante est le suivant :

Dans les essais de phase I, les chercheurs étudient un traitement expérimental pour la première fois sur un petit groupe de personnes (20 à 80), afin d’évaluer comment il est absorbé, distribué, transformé et éliminé par l’organisme, afin d’identifier la voie d’administration et la posologie optimales. À ce stade, les sujets de l’essai sont généralement des volontaires sains.

Dans les essais de phase II, le traitement expérimental est administré à un plus grand groupe de personnes (100 à 300), afin d’évaluer son efficacité et d’approfondir l’évaluation de sa sécurité d’emploi. À partir de cette phase, les sujets de l’essai sont des patients atteints de la maladie pour laquelle le médicament est en cours de développement.

Dans les essais de phase III, le traitement expérimental est administré à un groupe de patients encore plus grand (1000 à 3000) afin de confirmer son efficacité, d’évaluer les effets secondaires, de comparer le traitement expérimental à un comparateur, traitement standard existant, ou en l’absence de traitement standard, à un placebo, et de recueillir des informations qui permettront d’utiliser le
médicament ou le traitement, de la manière la plus efficace possible pour le patient.

Les essais de phase IV sont menés une fois que l’autorisation de mise sur le marché a été accordée. Ils ont pour but de collecter des informations supplémentaires sur les risques, les bénéfices ou l’utilisation optimale du médicament.

La conception de l’essai définit la structure de l’essai clinique. Elle est choisie dans le but d’optimiser les conditions de l’essai, d’atteindre ses objectifs et de répondre aux questions posées.

Afin d’évaluer les effets d’un produit, il peut être nécessaire de le comparer à un produit inactif (placebo) ou à un autre médicament (comparateur actif). Pour rendre la comparaison possible sans être soumis à l’influence d’un quelconque autre facteur, les patients sont répartis de manière aléatoire à un groupe de traitement donné. La randomisation est une procédure au cours de laquelle on attribue aléatoirement les participants à un groupe expérimental, traité avec le produit expérimental ou à un groupe contrôle, placebo ou médicament actif.

Le traitement en aveugle est une procédure au cours de laquelle, la nature du traitement n’est pas révélée au personnel de l’essai clinique, ou aux participants, ou aux deux. En simple aveugle signifie que seuls les patients ne connaissent pas la nature du traitement auquel ils ont été assignés. En double aveugle signifie que ni les patients, ni les investigateurs, ni, dans certains cas, les analystes des données, ne connaissent la nature du traitement auquel les patients ont été assignés. 

Le traitement en ouvert est une procédure au cours de laquelle le personnel de l’essai clinique et les participants sont informés de la nature du traitement.

Les promoteurs d’essais cliniques publient les informations utiles sur les essais à destination des personnes intéressées et des professionnels de la santé sur des sites web accessibles au public.

http://kofam.ch est le portail de l’Office Fédéral de la Santé Publique (OFSP) consacré à la recherche sur l’être humain en Suisse. Sur ce site web, vous trouverez non seulement des informations sur tous les essais réalisés en Suisse mais aussi des informations sur la réglementation encadrant la recherche sur l’être humain en Suisse.

Le site web https://clinicaltrials.gov, appartenant à l’Institut national américain de la santé (National Institute of Health) est un registre international et une base de données de résultats des essais cliniques menés sur l’être humain dans le monde entier, financés par les secteurs public et privé.

Les informations disponibles sur ces deux sites web sont périodiquement mises à jour. C’est pourquoi il est conseillé de les consulter régulièrement. Votre médecin traitant pourra vous aider à aborder toutes les questions. Si nécessaire, votre médecin contactera directement le promoteur de l’essai pour obtenir de plus amples informations.

La recherche clinique en Suisse est soumise à des obligations spécifiées par des directives internationales et des normes fédérales et cantonales. Ces normes garantissent publiquement que les droits, la sécurité et le bien-être des participants sont protégés et que les données recueillies sont fiables. Toutes les parties impliquées sont tenues au strict respect de ces normes.

En qualité de signataire des traités internationaux, la Suisse a mis en oeuvre les principes et les interdictions de deux textes internationaux légalement contraignants, la Convention européenne des droits de l’homme de 1974 et la Convention sur les droits de l’homme et la biomédecine de 1999, qui protègent la dignité, les droits et la liberté de l’être humain. Les normes suisses relatives à la recherche clinique respectent également la législation dite souple qui réglemente les aspects éthiques, la Déclaration d’Helsinki de l’Organisation mondiale de la santé, les Bonnes pratiques cliniques et les Directives internationales en matière d’éthique pour la recherche biomédicale impliquant des sujets humains du Conseil des organisations internationales des sciences médicales.

Les mêmes principes ont été mis en oeuvre dans la législation fédérale. La loi suisse réglementant la recherche clinique menée sur l’être humain (Loi relative à la recherche sur l’être humain, LRH) et son ordonnance ont été introduites en 2011 et revues en 2014.

L’ordonnance d’organisation concernant la loi relative à la recherche sur l’être humain règlemente le fonctionnement d’organismes indépendants, dénommés commissions d’éthique. Les commissions d’éthique sont constituées de professionnels du monde médico-scientifique ainsi que des professionnels d’autres milieux non-médico-scientifiques, dont la responsabilité est d’assurer la protection des droits, de la sécurité et du bien-être des sujets humains engagés dans un essai.

En Suisse, les commissions d’éthique sont sous la responsabilité des cantons et exercent leur autorité dans leur canton/région en coordination avec les autres commissions éthiques pour les essais cliniques multicentriques.

Swissmedic, l’institut suisse des produits thérapeutiques, est l’autorité suisse rattachée au Département fédéral de l’intérieur, responsable de l’autorisation et de la supervision des produits thérapeutiques, évaluant la qualité, la sécurité d’emploi et l’efficacité des médicaments et des dispositifs médicaux. Swissmedic enregistre, valide et surveille toutes les études cliniques.

Un essai clinique ne peut être mené en Suisse que lorsque les commissions éthiques responsables et Swissmedic ont approuvé la mise en place de l’essai clinique. Depuis le lancement du nouveau portail en ligne pour la soumission aux commissions d’éthique, BASEC (Business Administration System for Ethics Committees) en 2016, les essais approuvés sont automatiquement publiés sur le portail de l’Office fédéral de la santé publique pour la recherche sur l’être humain en Suisse http://kofam.ch.

Au terme de l’essai, les statisticiens analysent les données recueillies afin d’évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi du traitement expérimental. Ces informations demeurent confidentielles jusqu’à ce que les résultats de l’essai soient communiqués publiquement. Pour connaître les résultats, veuillez-vous adresser au médecin responsable de l’essai.

Par obligation, les résultats de l’essai sont soumis aux autorités (Commission d’éthique et Swissmedic) qui ont approuvé l’essai. Les résultats de l’essai sont également publiés sur des sites web publics tels que https://clinicaltrials.gov.

De plus, les résultats de l’essai sont aussi publiés dans des revues scientifiques. Une fois que la sécurité d’emploi et l’efficacité du nouveau traitement sont démontrées par les essais cliniques, une demande de mise sur le marché peut être soumise à Swissmedic, l’institut suisse des produits thérapeutiques.